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<p>Chuck Bednar for redOrbit.com - @BednarChuck耶鲁大学的研究人员已经成功修复了导致囊性纤维化的最常见的基因突变,这种病主要影响肺部并导致长期呼吸困难,频繁呼吸道感染和其他症状</p><p>这项研究于周一发表在Nature Communications杂志上,解释了作者是如何通过使用类似于DNA的合成分子(称为肽核酸(PNA))以及供体DNA进行编辑来纠正囊性纤维化基因(F508del)中的突变</p><p>遗传缺陷导致遗传,无法治愈,危及生命的疾病</p><p>通常通过控制症状来治疗囊性纤维化,并且先前通过基因治疗解决该病症的尝试是不成功的</p><p>然而,在他们的新方法中,治疗放射学主席Peter Glazer博士及其同事开发了一种新方法,该方法使用PNA将DNA钳制在接近突变的位置,使其开始自我修复</p><p> Glazer博士,耶鲁生物医学工程主席Mark Saltzman博士,Marie Egan教授及其科学家也开发了一种方法,通过使用专门设计用于穿透患者靶细胞的微观纳米粒子来提供PNA / DNA组合</p><p>第一步寻找治疗方法“博士Glazer是DNA修复和PNA / DNA技术的专家和先驱</p><p>他开发了非常独特和复杂的PNA分子,比以前的尝试更有效,“Egan博士通过电子邮件告诉redOrbit</p><p> “博士Saltzman开发了更新的纳米粒子,在提供PNA / DNA方面效率更高</p><p>这种方法一起导致更高百分比的细胞具有校正序列和更低的脱靶效应</p><p>“他们观察到人类气道细胞和小鼠鼻细胞中靶基因的校正,并且Egan博士解释说他们能够编辑人类和小鼠中比以前在基因编辑技术中报道的更高百分比的细胞</p><p>她还指出,他们的新方法对靶细胞的意外副作用很小</p><p>虽然研究人员称他们的研究结果“重要”,但伊根博士强调,为了改进他们的基因工程方法,还有更多的研究需要做</p><p>她称这是一个漫长过程的第一步,但补充说这是一个过程,可能有一天会导致一种方法来解决造成囊性纤维化的遗传缺陷</p><p> “改变人体气道细胞层或囊性纤维化小鼠模型中的东西,距离治疗人群还有很长的路要走,”她告诉redOrbit,并补充说仍然需要做很多步骤才能完成</p><p>可以成为遗传性遗传疾病的全面解决方案</p><p> “仅举几例:我们需要优化颗粒,优化治疗方案以获得最大的矫正,”耶鲁大学教授补充道</p><p> “我们需要证明这在老鼠身上长时间保持安全,然后在较大的动物身上,然后需要证明这对人们是安全的,并且它会在人们身上发挥作用</p><p>” - 在Twitter,Facebook上关注redOrbit, Google+,